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罕病慢性肉芽腫 國研院開發治療藥物

謝奇璋(右)和研究團隊找出慢性肉芽腫的新治療方式。
(記者吳亮儀攝)

謝奇璋(右)和研究團隊找出慢性肉芽腫的新治療方式。 (記者吳亮儀攝)

2019/06/19 05:30

〔記者吳亮儀/台北報導〕慢性肉芽腫是罕見疾病,發生率約廿萬分之一,通常在嬰幼兒時期就發病,且免疫功能差、容易遭細菌或病毒感染。國家實驗研究院昨宣布開發出「導向性奈米藥物」,在小鼠實驗中恢復基因改造鼠的免疫功能。

慢性肉芽腫病患身上各部位可能都會長出肉芽腫,且病患血液中的吞噬細胞有缺陷,細胞內過氧化氫與氧化酵素不足,將微生物吞噬後,無法進行一系列的氧化步驟,而無法將病菌消滅,病患皮膚、軟組織、肝臟、呼吸道及淋巴結等易受重複性嚴重感染。

慢性肉芽腫目前沒有藥物可治療,只能持續用預防性抗生素、干擾素來預防感染,或利用骨髓移殖來製造沒有基因缺陷的嗜中性白血球,來提高免疫功能,一個月醫藥費動輒上萬元。

小鼠實驗成功 已申請專利

國家實驗動物中心合聘研究員、成大醫學院特聘教授謝奇璋指出,研究團隊用常見的薑黃素來實驗,因為它有調節免疫細胞蛋白質功能的特性。但薑黃素的人體吸收率很差,研究團隊用生物技術將奈米粒子包覆薑黃素,再連接特定胜肽鏈,將傳統薑黃素改造為奈米化、具導向性的藥物。在治療時可以選擇性地將薑黃素釋放到細胞地特定胞器內質網,幫助嗜中性白血球發揮殺死細菌的效果。

研究團隊將人類慢性肉芽腫病患的突變基因轉殖到小鼠身上來模擬、實驗新療法,結果發現新的導向性奈米薑黃素可以提高罹病小鼠清除細菌感染的能力,也降低細胞凋亡的副作用。

謝奇璋說,這項研究使用的藥物和材料都有高度生物安全性,且經過美國食藥局核准使用的材質,已申請專利,應該很快可以進行人體試驗。

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